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Lorenzo fue el primer paciente en ser tratado con el aceite descubierto por Augusto y Michaela Odone, con resultados espectaculares que alargaron su esperanza de vida en más de 20 años. Sin embargo,en otros pacientes el resultado no ha sido tan positivo. La agencia estadounidense de medicamentos no ha aprobado aún su distribución, debido a la existencia de resultados contradictorios en lainvestigación.
Según la mayoría de los expertos, el aceite sólo es efectivo en las primeras fases de la enfermedad.
Lorenzo Odone murió el 30 de mayo de 2008, a los 30 años de edad, a causa deuna neumonía y luego de celebrar su último cumpleaños el día anterior. Sus cenizas fueron enterradas junto a las de su madre, fallecida en el año 2000 a causa de un cáncer de pulmón.


Actualmente, el únicotratamiento oficial aceptado es el trasplante de médula ósea pero sólo se puede practicar en estadios muy iniciales de la patología. También se está investigando otras líneas de tratamiento como terapiagénica y controlar los niveles de los ácidos grasos de cadena larga para detener el proceso neurodegenerativo. Esto es lo que intentaron y lograron los padres de Lorenzo. El trasplante un enfoquelimitado por la escasez de donantes y el riesgo de complicaciones graves. En este nuevo enfoque, los médicos han elegido el camino del autotransplante en combinación con la terapia génica. Las células madrede médula ósea de los pacientes se extraen, luego se corrigen en el laboratorio antes de ser trasplantadas a los pacientes.
Algunas de estas células, naturalmente, encontrarán su camino hacia elcerebro del paciente en el que se mostrará su potencial de corrección. Otra innovación: un vector derivado del virus del sida modificado e inactivado fue utilizado para insertar el gen correcto en lascélulas de la médula ósea. De hecho, el virus del VIH es el único capaz de introducir un gen terapéutico en el núcleo de las células que se dividen, como las células madre y neuronas, con el fin de...