Estudios experimentales y epidemiológicos

Estudios clínicos experimentales
L os estudios clínicos experimentales, también conocidos como ensayos clínicos controlados, son estrategias diseñadas para evaluar la eficacia de un tratamiento en el ser humano mediante la comparación de la frecuencia de un determinado evento de interés clínico en un grupo de enfermos tratados con la terapia en prueba con la de otro grupo de enfermos que recibentratamiento control.
La esencia de los ensayos clínicos es que el propio investigador decide que individuos serán sometidos al tratamiento de prueba (grupo experimental) y quienes estarán en el grupo comparativo (grupo control o de contraste). Es justamente esta propiedad la que distingue a los ensayos clínicos experimentales de los estudios observacionales, ya que en estos el propio paciente osu médico tratante decide quien se somete y quien no a la maniobra en evaluación; esta decisión obedece a múltiples razones, algunas estrechamente ligadas al pronóstico de la enfermedad.
¿Por qué y cuándo son necesarios?
La pregunta nos remite a reflexionar sobre dónde surge la idea de que un cierto tratamiento pueda modificar la historia natural de una enfermedad y acerca de la necesidad decontar con suficientes observaciones sistematizadas para conocer el verdadero efecto de la terapia en cuestión en los seres humanos, antes de prescribirlos de manera rutinaria a los enfermos.
El punto esencial es que cualquiera que sea el origen de las hipótesis del posible beneficio de una terapia, éstas deben probarse, y demostrarse como ciertas, mediante estudios clínicos; es decir, mediante laobservación sistematizada y objetiva de su efecto en seres humanos que la reciben, y su comparación con lo que habitualmente sucede en un grupo de enfermos sin la terapia. Hay circunstancias en las que, por una parte, se conoce muy bien la historia natural de una enfermedad y que es tan consistente que es posible, con razonable certeza, predecir su curso clínico (generalmente muy desfavorable) y,por la otra, que el beneficio de una cierta terapia en este tipo de enfermedades es tan dramático e incuestionable que resulta innecesario realizar un ensayo clínico para aceptar su uso generalizado.
Es decir, es suficiente con comparar la evolución clínica de un grupo de casos tratados con la nueva terapia con lo que habitualmente pasa en los enfermos antes del acceso a ésta (controleshistóricos), tal y como ha sucedido con el beneficio de los antibióticos en el tratamiento de la neumonía bacteriana, de los antifímicos en la meningitis tuberculosa o de la cirugía abdominal en la apendicitis: no hay alguien en el mundo que haya exigido el haber realizado un ensayo clínico en el que un grupo de estos enfermos recibieran un placebo.
En la historia de la medicina abundan los bochornososejemplos de tratamientos (novedosos en su época) a los que se le atribuyeron espectaculares beneficios (por lo que multitudes las recibieron) y que no fue hasta que un ensayo clínico aleatorizado puso en su justo lugar: en el archivo de terapias inútilese, incluso, dañinas.
También hay ejemplos de intervenciones terapéuticas o profilácticas ampliamente arraigadas en la práctica médica cotidianaactual pero cuyo beneficio real ha sido, en mayor o menor grado, cuestionado; tal como sucede con la vacuna antituberculosa con el bacilo de Calmette-Guerin, el uso de antibióticos en la otitis media aguda no complicada en los niños o el internamiento de enfermos en una unidad coronaria.
¿Qué determina la validez de sus resultados?
Esta pregunta tiene que ver con la confianza que lleguemos a tenerde que los resultados del ensayo clínico revelen con exactitud la dirección y magnitud de lo que les pasa a los sujetos bajo estudio y que esto sea realmente atribuible al tratamiento en prueba. Es necesario que tengamos los elementos para evaluar si los resultados representan una estimativa no sesgada del efecto de la intervención o, si por el contrario, son conclusiones falsas determinadas por...