Terapia Génica

Terapia génica (TG) es la parte de la terapéutica que utiliza material Genético en el tratamiento de enfermedades; intenta modular la función celular, pudiendo corregir la deficiencia causada por lapérdida o alteración de un gen al modificar la expresión de proteínas. Así, secuencias codificadoras de proteínas, sondas antisentido, ADN triples y ribosomas pueden ser considerados los fármacos dela TG. Los problemas más importantes con los que se encuentra este conjunto de técnicas son de distribución de estos «fármacos», es decir, la transferencia de este material a las células diana.

LaTG requiere, en primer lugar, la identificación del gen o grupo de genes que causan la a lteración a subsanar, su aislamiento y clonación. Es en este contexto donde emerge con luz propia una de lasmayores aventuras de la biología humana, el proyecto genoma humano (PGH), entendiendo por genoma humano a la totalidad de la información genética contenida en las células humanas, tanto en el núcleocomo en las mitocondrias.

Así pues, cuando la TG es aplicada sobre células germinales, espermatozoides u óvulos, origina un cambio permanente en todo el organismo y en los futuros descendientes delindividuo. Su aplicación en seres humanos es fuente de gran controversia debido a los problemas éticos que supone. Por el contrario, el uso de la TG en células somáticas o no germinales sólo afecta alindividuo tratado y las modificaciones no son heredadas por su descendencia.

La TG utiliza dos aproximaciones: aditiva y sustitutiva. En la TG aditiva, más utilizada y avanzada, el gen esincorporado con sus propios elementos de regulación, mientras que en la TG sustitutiva el gen es mantenido en su contexto natural, sometido a sus controles normales de expresión. La TG aditiva ve comprometidasu relativa alta eficacia por la complejidad de dotar al gen terapéutico de un control adecuado de expresión y por el riesgo de que la recombinación del material genético dé resultados no deseados...