Terapia genica

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Erika Alarcón Chavira.
Biotecnología,
Enumera algunos ejemplos de enfermedades sobre los que se pueda aplicar la terapia génica.
Para llevar a cabo este tipo de tratamiento se debe de trabajarcon enfermedades causadas por defecto de un solo gen (monogenicas) y que además este ya se encuentre secuenciado y reconocido en el organismo.
Algunas enfermedades hereditarias tratables medianteterapia génica.
Existen una serie de enfermedades hereditarias que pueden ser tratadas por la terapia génica. Entre las que destacan:
* Inmunodeficiencia combinada severa (SCID). Enfermedad de losllamados niños burbuja, pues están confinados a vivir bajo condiciones de asepsia exageradas que les permitan evitar el contacto con cualquier agente patógeno.
Incidencia; Rara.
Se presenta un productodeficiente del gen que codifica para la enzima Adenosin Desaminasa (ADA).
Las células sobre las que se aplicaría la terapia serían las células madre de la medula ósea o bien los linfocitos T.
Lasenfermedades inmunodeficientes asociadas con el cromosoma sexual X producen la falta de las células T y B del sistema inmune.

* Hemoglobinopatías (talasemias).
Incidencia de 1 cada 600personas en ciertos grupos étnicos.
En esta enfermedad existe una anomalía en la b - globina de la hemoglobina.
Por medio de la terapia génica se busca modificar al gen específico en su producciónlocalizado en las células de la médula ósea para tener la producción normal de dicha proteína.

* En las hemofilias tipo A y B existe una modificación en los factores de coagulación VIII y IXrespectivamente, las células diana son las del hígado o fibroblastos para tratar dichas enfermedades.

* La Hipercolesterolemia familiar que afecta a 1/500 personas es producida por una deficiencia en elreceptor del hígado para lipoproteínas de baja densidad (LDL), las células que se busca modificar por terapia génica son las del hígado.

* Enfisema hereditario que aqueja a 1/3.500 personas...
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