Terapia genica

TERAPIA GÉNICA

La terapia genética es la técnica que permite la localización exacta los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las llamadas «enfermedades genéticas», entre las que se encuentran muchos tipos de cáncer.
El desarrollo de la terapia genética se ha apoyado en los avances científicos experimentados por determinadasramas de la biología, como la genética, la biología molecular, la virología o la bioquímica. El resultado es una técnica que permite la curación de casi cualquier patología de carácter genético.

TERAPIA GÉNICA EN ANIMALES:
Hace tiempo el modelo animal más explotado hasta la fecha para estos fines ha sido los ratones transgénicos. Una gran aportación del trabajo con estos animales está siendola producción de líneas de ratón portadoras de defectos genéticos hereditarios homólogos a los causantes de patologías humanas, por lo que los resultados de experimentos llevados cabo en esas estirpes pueden ser, con ciertas cautelas, extrapolados al modelo humano.
Ej: el denominado shiverer o tembloroso, causado por una mutación en el gen de la proteína básica de mielina, MBP, que afecta alsistema nervioso central y por la que los animales homocigóticos presentan temblores y mueren muy jóvenes.
Un aspecto técnico a considerar en la experimentación en terapia génica incluye un conjunto de características del organismo que va a ser tratado, tales como su tamaño, su periodo de reproducción, etc.…los procesos que ahora se están desarrollando en sistemas de animales habrán de ser repetidosen seres humanos.

TERAPIA GÉNICA EN CÉLULAS SOMÁTICAS:
Los resultados obtenidos con animales transgénicos demuestran que los defectos genéticos pueden ser corregidos mediante manipulación genética de sus embriones. Sin embargo, esta aproximación no es factible para la terapia génica en pacientes humanos. Existen motivos prácticos: el nivel de mutagénesis insercional causado por laintegración del vector retroviral en el DNA celular, casi ignorado en experimentos con ratones, puede ser aquí inaceptablemente alto. Existen también argumentos de tipo social, legal o ético.

NUEVAS TERAPIAS CONTRA ENFERMEDADES HUMANAS: TERAPIA GÉNICA:
Al parecer la ingeniería genética ha aproximado sustancialmente aquellos objetivos a la realidad y hoy la terapia génica, aunque en un estado incipiente,es una realidad.
Pero también los obstáculos para el desarrollo de esta terapia son considerables. De un lado se alinean algunos aspectos técnicos, así como algunos puntos oscuros que todavía existen en el conocimiento de la base molecular de las distintas patologías que puedan ser susceptibles a estos tratamientos: el gen o genes responsables han de ser clonados, debe disponerse de un sistemaefectivo para su introducción en la célula.
Por otro lado se alzan las múltiples y variadas consideraciones que se plantean ante estas novedosas perspectivas desde los ángulos social y ético, lo que ha llevado a la producción de abundante normativa legal que garantiza el uso controlado de esta tecnología. El desarrollo de agentes y procedimientos terapéuticos para humanos debe superar una seriede fases de estudio y comprobación antes de su aceptación definitiva (permiso de comercialización, implantación como tratamiento general, etc)

TERAPIA GÉNICA EX VIVO.-

Esta estrategia general implica:
* Aislar células del individuo afectado.
* Manipular genéticamente estas células para corregir el defecto genético que contienen.
* Seleccionar y crecer las células genéticamentecorrectas.
* Transferirlas al paciente del que se recogieron.

TERAPIA GÉNICA IN VIVO.-

Esta versión de la terapia génica se basa en la liberación directa del gen terapéutico en las células de un tejido particular del paciente, bien por inyección directa o bien por procesos mediados por receptor, método aún en desarrollo. Los vectores retrovirales requieren que la célula diana de este...