Estudiante

UNIVERSIDAD NACIONAL AUTONOMA DE HONDURAS
FACULDAD DE CIENCIAS
ESCUELA DE BIOLOGÍA
LOBORATORIO DE GENÉTICA MÉDICA
(BI-134)

SECCIÓN: MARTES 9-11 AM


CIUDAD UNIVERSITARIA 20DE ABRIL, 2010INTRODUCCION

El desarrollo de la tecnología de la Ingeniería Genética, junto con los avances conceptuales realizados en Genética Molecular, Biología Celular y Genética Humana está revolucionando el campo de la terapéutica de las enfermedades hereditarias humanas. La causa común de todas ellas es una alteración en el material hereditario y, por tanto, lasubstitución del gen defectivo por su equivalente funcional se presenta como la vía idónea para eliminar globalmente los efectos metabólicos y alteraciones clínicas que acompañan a la mayor parte de dichas enfermedades. El acceso directo al gen, la transferencia a un medio exógeno, la inserción en un genoma receptor y la regulación de su expresión constituyen sin duda, los requisitos previos deesta terapéutica "ideal". Es cierto que en los últimos diez años se ha avanzado mucho en genética humana. Continuamente se aíslan y caracterizan nuevos genes, se identifican nuevos loci, se incrementa
Exponencialmente el numero de marcadores cromosómicos, puntos de referencia básicos para el cartografiado físico y genético del genoma humano. Sin embargo, aún queda muchocamino por recorrer. Las bases bioquímicas de muchas enfermedades hereditarias son aun hoy poco claras, el control de la expresión de un gen fuera de su entorno es problemática y tampoco disponemos de los conocimientos suficientes para garantizar la supervivencia y replicación de las células transfectadas transferidas al organismo huésped. Existen en la actualidad dos grandes tipos de terapiagénica: la terapia de células germinales y la de células somáticas. La primera ha sido desarrollada en animales. Consiste en introducir un gen exógeno en una célula huevo, obtener un organismo transgénico y a partir del una línea pura que exprese de forma estable el producto génico. Las razones que impiden su aplicación al hombre son obvias: unas de índole ético; las otras, los enormesproblemas técnicos, aun hoy insoslayables, asociados a esta tecnología. Queda así como única opción la terapia de células somáticas, se preserva el reservorio genético de la especie y solo se pretende obviar los efectos metabólicos asociados a un defecto genético determinado en un individuo afecto. Los genes candidatos para la transferencia son aquellos que ya han sido clonados y caracterizados yque están claramente asociados a una sintomatología clínica definida. También se conocen trastornos de origen multiétnico pero su terapia es aun hoy inabordable por la complejidad genética y tecnológica inherente a los mismos.


Objetivos:

1. Determinar cuáles son los métodos de transferencia genética en vitro, cuales son las enfermedades que se tratan con la terapiagénica y Requisitos y criterios para realizar estudios de terapia génica, Normas para recibir terapia génica.

2. Identificar las dificultades en la aplicación de la terapia génica.

3. Conocer las consideraciones éticas que se deben tomar en cuenta en la aplicación de la terapia génica en seres humanos.

TERAPIA GENICA
1. Concepto
El concepto de terapia génica resulta de la observaciónde que ciertas enfermedades, entre ellas particularmente el cáncer, resultan de daños genéticos específicos (Felgner y Rhodes, 1991; Anderson, 1992; Roemer y Friedman, 1992; Pyeritz, 1992; Kart y Broker, 1994; Friedman, 1996). En principio, las patologías causadas por defectos monogenéticos podrían ser curadas mediante la inserción y expresión de una copia normal del gen dañado.
La terapia...