Fibrosis quistica

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Progresos en la investigación de la Fibrosis Quística

1989 La Fundación Norteamericana apoya a los científicos que descubren el gen de la fibrosis quística y la proteína alterada del mismo (CFTR): Lap Chee Tsui Y John R Riordan del Hospital for Sick Children en Toronto y S. Collins de la Universidad de Michigan.

1990 Varios investigadores realizan experimentos de terapia génica en suslaboratorios.


1991 Se continúan investigando nuevos fármacos para modificar el defecto génico de la fibrosis quística. Se sugiere que el ATP-UTP puede ser útil para modificar la viscosidad del moco de los pacientes con fibrosis quística.


1992 La Fundación Norteamericana apoya las investigaciones que crearon el primer modelo animal de Fibrosis Quística, lo que permitió avanzar en lainvestigación sobre terapia génica y otras terapias farmacológicas.

Las nuevas tecnologías permiten producir grandes cantidades de la proteína CFTR en el laboratorio, lo que facilita tratamientos efectivos in vitro.

Los científicos desarrollan nuevos métodos de terapia génica introduciendo vectores virales en las fosas nasales y en el pulmón de los pacientes con fibrosis quística.1993 Se intensifican los estudios de la terapia génica en USA, en el Reino Unido y otros países europeos.

Los científicos de la Universidad de Iowa publican las primeras modificaciones de las membranas celulares de pacientes con fibrosis quística corregidas por medio de terapia génica.

Se aprueba la Dornasa alfa (Pulmozyme) cinco años después de su síntesis en laboratorio para utilizaciónen pacientes con fibrosis quística.


1994 Se inician dos estudios adicionales sobre la terapia génica.

Se dan las primeras dosis repetidas de terapia génica a pacientes con fibrosis quística.


1995 Un estudio de 4 años de duración que demuestra que la administración de ibuprofeno reduce la inflamación pulmonar de los pacientes con fibrosis quística.

Se inicia el primerestudio con terapia génica aerosolizada y comienza el primer estudio de terapia génica utilizando liposomas como vectores no virales.

Comienza un nuevo estudio de terapia génica usando el adenovirus como vector en pacientes con fibrosis quística.


1996 Se realiza un nuevo estudio de terapia génica en la Universidad de Stanford utilizando también adenovirus.

Investigadores de laUniversidad de Iowa encuentran la primera evidencia que permite explicar por qué los pacientes con fibrosis quística son tan susceptibles a la infección bacteriana crónica por Pseudomonas.

Más de 100 pacientes inician su primer tratamiento experimental con terapia génica en USA.



1997 Se aprueban los estudios en fase I del CPX en pacientes con fibrosis quística. El CPX parece corregir losproductos de la proteína defectuosa del gen de la fibrosis quística.

Científicos de la universidad de Pennsylvania identifican una molécula que podría explicar la conexión entre los defectos de las células de los pacientes con fibrosis quística y las infecciones pulmonares.

Se realiza el mapa de la estructura de la Pseudomonas aeruginosa lo que permite desarrollar nuevos fármacos frente a lamisma.

La Food and Drug Administration aprueba la tobramicina en solución para inhalación (TOBI). Este antibiótico mejora la función pulmonar de los pacientes con fibrosis quística, reduciendo el número de hospitalizaciones.


1998 Se crea un programa para estimular a las compañías farmacéuticas a que desarrollen nuevos tratamientos para pacientes con fibrosis quística.

Este programaproporciona la infraestructura necesaria para favorecer los estudios clínicos en fases precoces.

Se inician estudios en fase I en Baltimore con Duramicina. La duramicina parece que corrige el movimiento de cloro y sodio de las vías aéreas de los fibrosis quística.

Se aprueban los estudios en fase II con DMP777, un fármaco antielastasa que modifica la viscosidad del moco.

Utilización...
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