Logran corregir la falla genética que provoca el Síndrome de Down
Páginas: 3 (596 palabras)
Publicado: 23 de julio de 2013
Logran corregir la falla genética que provoca el Síndrome de Down
Esto abre camino a tratamientos, pero a largo plazo. Por ahora sólo es posible a nivel experimental, en laboratorio.
Próximaetapa. El equipo que hizo este estudio ya está trabajando con ratones. Aún no es posible en humanos.
En células aisladas en laboratorio, científicos estadounidenses lograron “corregir” la fallagenética que provoca el Síndrome de Down, lo que plantea la posibilidad de un nuevo y drástico camino a tratamientos para este trastorno.
En una serie de experimentos, investigadores norteamericanosextrajeron células de personas con este síndrome y silenciaron el cromosoma adicional que produce el desorden. La aparición de un nuevo tratamiento basado en este trabajo sigue siendo una esperanzadistante, pero científicos del campo opinaron que esta proeza constituye el primer paso importante hacia una “terapia cromosómica” para el Síndrome de Down o Trisomía del par 21 (llamado así porqueaparece una copia adicional del cromosoma 21).
El equipo liderado por la investigadora Jeanne Lawrence utilizó la técnica de “edición de genomas”, un procedimiento que permite que el ADN sea cortado ypegado, para dejar caer un gen llamado XIST en el cromosoma adicional de las células extraídas de personas con Síndrome de Down. Una vez colocado en ese lugar, el gen genera la fabricación de unaversión de una molécula llamada ARN, que recubre al cromosoma adicional y, a la larga, lo bloquea.
Estudios anteriores descubrieron que el gen XIST es crucial para el desarrollo humano normal. De hecho,el sexo de los humanos es determinado por la combinación de cromosomas X e Y que una persona hereda: los hombres son XY y las mujeres son XX. El gen XIST se ubica en el cromosoma X pero sólo se muestraactivo en las mujeres. Cuando se activa, silencia al segundo cromosoma X.
El trabajo de Lawrence muestra que el gen puede también bloquear a otros cromosomas, descubrimiento que prepara el...
Esto abre camino a tratamientos, pero a largo plazo. Por ahora sólo es posible a nivel experimental, en laboratorio.
Próximaetapa. El equipo que hizo este estudio ya está trabajando con ratones. Aún no es posible en humanos.
En células aisladas en laboratorio, científicos estadounidenses lograron “corregir” la fallagenética que provoca el Síndrome de Down, lo que plantea la posibilidad de un nuevo y drástico camino a tratamientos para este trastorno.
En una serie de experimentos, investigadores norteamericanosextrajeron células de personas con este síndrome y silenciaron el cromosoma adicional que produce el desorden. La aparición de un nuevo tratamiento basado en este trabajo sigue siendo una esperanzadistante, pero científicos del campo opinaron que esta proeza constituye el primer paso importante hacia una “terapia cromosómica” para el Síndrome de Down o Trisomía del par 21 (llamado así porqueaparece una copia adicional del cromosoma 21).
El equipo liderado por la investigadora Jeanne Lawrence utilizó la técnica de “edición de genomas”, un procedimiento que permite que el ADN sea cortado ypegado, para dejar caer un gen llamado XIST en el cromosoma adicional de las células extraídas de personas con Síndrome de Down. Una vez colocado en ese lugar, el gen genera la fabricación de unaversión de una molécula llamada ARN, que recubre al cromosoma adicional y, a la larga, lo bloquea.
Estudios anteriores descubrieron que el gen XIST es crucial para el desarrollo humano normal. De hecho,el sexo de los humanos es determinado por la combinación de cromosomas X e Y que una persona hereda: los hombres son XY y las mujeres son XX. El gen XIST se ubica en el cromosoma X pero sólo se muestraactivo en las mujeres. Cuando se activa, silencia al segundo cromosoma X.
El trabajo de Lawrence muestra que el gen puede también bloquear a otros cromosomas, descubrimiento que prepara el...
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